核心要点

• 周二盘前，uniQure股价暴跌48%，至20.50美元。

• 此次抛售由AMT-130基因疗法试验最新发布的48个月数据触发。

• 治疗在48个月时显示亨廷顿病进展减缓44%，但未达到统计学显著性标准。

• 公司对其FDA申报保持信心，该申报基于所有15名高剂量试验参与者的稳健36个月结果。

深入解析最新临床发现

本月早些时候，荷兰生物技术公司uniQure公布了其实验性亨廷顿病治疗药物AMT-130的最新临床结果。受此影响，该公司股票在周二盘前交易中大幅下挫48%，报收于20.50美元。

这种名为AMT-130的 investigational（研究性）基因疗法旨在通过降低大脑中有害蛋白的浓度，来延缓这种毁灭性神经系统疾病的进展。根据对12名接受高剂量治疗的患者进行的48个月评估，AMT-130显示出疾病进展减缓了44%。然而，这一结果未达到预先设定的统计学显著性阈值。

这些令人失望的结果与今年6月形成了鲜明对比，当时uniQure宣布计划寻求监管批准，市场情绪曾非常积极。研究人员将试验对象与外部对照队列进行了比较。随着研究的进行，对照群体中的脱落率增加。这导致比较基线主要由病情自然进展较慢的个体组成。据公司称，这种构成变化可能扭曲了48个月的 findings（发现）。

这家生物科技公司强调，替代性的36个月评估是更可靠的参考点。该评估涵盖了高剂量组的所有15名参与者，并实现了统计稳健性。另一项仅针对12名高剂量受试者的36个月审查显示，疾病进展减缓了80%。该计算使用了截至2026年6月30日收集的信息。

公司强调，参与者在两种检查的剂量水平下均表现出良好的耐受性。安全问题并未被确定为导致周二市场反应的因素。

监管路径与FDA互动

本月月初，uniQure向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），寻求对AMT-130（科学名称为ifezuntirgene inilparvovec）的快速批准。该监管申报主要围绕36个月数据集构建，而非更新近的48个月分析。公司指出，FDA官员在6月的咨询会议中确认，来自12名高剂量参与者的36个月结果足以作为提交申请的依据。

监管机构此前对该项目表示过保留意见。在去年，FDA认为I期和II期证据不足以支持提交申请，并建议进行额外的试验，甚至直到今年3月仍如此建议。

亨廷顿病是一种遗传性疾病，具有普遍致命性。目前，尚无获批的治疗方案能够改变疾病进程；现有的干预措施仅用于对症管理。uniQure已致力于开发AMT-130近十年。该项目是公司研发组合中的基石资产。

在周二的公告中，uniQure强调，考虑到缺乏其他疾病修饰疗法，这一更新对患者而言仍具有临床意义。完整的研究结果将在即将举行的科学会议上公布。

周二的急剧下跌代表了自11月以来uniQure预计将出现的最严重的单日百分比损失，根据道琼斯市场数据的信息。