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生长激素之后,金赛的新药从哪里来

生长激素之后,金赛的新药从哪里来

从生长激素走向更多治疗领域,金赛的转型正在看到成效。

今年前三季度,公司收入达66.76亿元,同比下降18.71%;净利润7.78亿元,同比下降45.26%。整体业绩短期承压,但核心产品金蓓欣销售收入同比增长近300%,美适亚纳入医保目录后销售收入同比增长超100%。随着金蓓欣上市、GenSci098达成海外授权以及多个在研项目持续推进,为观察这场转型提供了具体的线索。

10 月 31 日的研发日,金赛展示了痛风、自身免疫病、甲状腺疾病等领域的进展。产品跨度很大,开发思路却有一些延续:寻找需要长期治疗的疾病,让药物作用更持久,再通过增加靶点、改变给药方式,尝试解决现有治疗的不足。

这条路延续了金赛在生长激素领域对长效治疗的探索,也拓展了研发的范围。

从炎症因子的选择,到特定细胞的干预,再到药物递送方式的改进,这次研发日展示了公司针对不同疾病的开发尝试,以及这些项目在临床和早期研究中取得的进展。

01 从“长效”出发

金赛在生长激素上的一次重要改进,是把每日注射变成每周注射。对于需要长期治疗的孩子和家庭,减少注射次数本身就有价值。

研发日上反复出现的“长效”,延续了对用药负担的关注,但不同疾病需要的长效并不相同。

痛风就是一个例子。患者急性发作时需要止痛,病情缓解后还要降尿酸。有些人发作频繁,却无法耐受秋水仙碱、非甾体抗炎药,或使用这些药物后效果不足。金赛开发的金蓓欣,选择阻断引发痛风炎症的 IL-1β,为这部分患者提供新的抗炎治疗。

金蓓欣12周复发风险降低 90%、24周降低 87%,持续守护关节,减少反复炎症带来的持续伤害。

这解释了长效在痛风中的价值。患者除了缓解眼前的疼痛,还希望接下来几个月不发作。今年前三季度金蓓欣销售收入实现同比增长近300%,这说明患者和医生愿意使用它。沿着炎症机制继续研究,金赛又做了 GenSci161。这款双抗同时针对 IL-1α 和 IL-1β,拟开发化脓性汗腺炎等疾病。患者会反复出现疼痛性皮损、脓肿,严重时形成瘢痕。公司希望同时干预两种炎症因子,并延长药物作用时间。

下午的技术演讲解释了其中的工程难题:要让抗体在体内待得更久,需要同时考虑它的电荷、疏水性、是否容易与无关组织结合等因素。改一个位点未必奏效,有的改动还会相互牵制。这与长效生长激素采用的具体技术不同,需要重新优化分子。

研发日公布的 GenSci161 一期数据显示安全性良好,药物在人体内的吸收和消除速度,为延长给药间隔提供了依据,有望支持每8-12周给药,提高患者依从性。

02 从GenSci098的BD开始出海

GenSci098 则针对格雷夫斯病(GD)和甲状腺眼病(TED)两种疾病。Graves 病患者体内的异常抗体,会持续刺激促甲状腺激素受体,使甲状腺过度工作;这一受体也参与甲状腺眼病的发生。金赛设计了一款抗体,尝试直接阻断这种异常刺激。

这个项目的吸引力,在于同一靶点可能同时涉及甲状腺和眼部病变。减少异常激素分泌、改善眼部症状,是两项相关却需要分别证明的临床目标。早期研究出现甲状腺激素指标变化,足以支持继续开发。

但这款药的市场潜力远不止于国内。2025 年 12 月,Yarrow 获得了该药在大中华区以外的开发和商业化权益。金赛获得 7000 万美元不可退还首付款,潜在交易总额最高 13.65 亿美元,另有销售分成。

这笔合作给金赛提供了国内销售之外的回报方式。公司保留本土开发和销售机会,由合作方投入海外临床,双方分享研究成果。对于尚未上市的药物,首付款能回收部分研发投入,也分担后续开发所需的资金和组织压力。

Yarrow 已启动 Graves 病二期研究。患者能否减少或停用现有抗甲状腺药物、疗效能保持多久,是比“指标下降”更贴近实际治疗的问题。海外买家已经愿意为这个分子付款,后续付款能否实现,仍取决于试验和商业化结果。

03 新药越来越多,也要学会取舍

从生长激素走向多个疾病,金赛面临的一个变化是:每款药都要进入不同的治疗体系,与不同的药物竞争。

以类风湿关节炎为例,已有药物可以抑制炎症,但仍有患者疗效不足。金赛的 GenSci120 尝试激活 PD-1 这道免疫“刹车”,并利用抗体效应清除部分参与发病的 T 细胞。研发日展示了靶点结合、相关细胞减少等结果,这些观察支持研究者继续检验它能否改善关节病变。

更早期的项目,困难甚至还在于药物能否到达患病组织。下午介绍的吸入 siRNA,就是想把核酸药物送进肺部细胞,减少参与肺纤维化的蛋白产生。给药方式之外,还要设计帮助药物进入细胞的结构,并让它在细胞内释放、发挥作用。

金赛研发日呈现出的变化,是公司已经开始按不同疾病的需要,组合抗体、多靶点和核酸递送等开发手段。金蓓欣证明了创新能力是具备可复制性的,GenSci098 则获得了海外开发资金。

生长激素之外,新药要一款一款做出来,也要一款一款选下去。

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