核心要点
- 分析师对诺华的增长轨迹提出警告，认为若无额外并购，增长目标难以实现。
- 尽管近期遭遇挫折，诺华仍重申2025-2030年营收复合年均增长率（CAGR）为5%-6%的预测。
- 候选药物del-desiran在III期临床试验中未能达到主要终点，导致股价暴跌逾12%。
- 这是诺华在一周内经历的第三次临床试验失望事件，此前其pelacarsen候选药物失败，且rap-cel试验因患者死亡而暂停。
管线亮点依然值得期待，尽管近期面临挑战
周二，诺华（Novartis）遭受重创，其实验性疗法del-desiran的临床开发遭遇挫折。该药物在针对肌强直性营养不良1型（DM1）的III期HARBOR研究中未能达到主要终点。DM1是一种退行性神经肌肉疾病，目前缺乏获批的治疗方案。这项为期54周、涉及150名参与者的研究显示，与安慰剂组相比，视频记录的手部张开时间没有显示出具有统计学意义的改善。
尽管如此，诺华表示，试验在次要和探索性指标中显示出活性信号，公司计划与监管机构咨询，以确定del-desiran后续开发计划的未来方向。这一结果导致诺华股价在周二暴跌超过12%，跌至约112.56美元，创下自2020年3月以来的最大单日跌幅，也是自今年1月初以来的最弱表现。
此次失败是诺华股东在一周内面临的第三次打击。此前，这家制药巨头宣布其候选药物pelacarsen在晚期测试中未能证明能降低心血管事件风险。而在七天前，由于三名患者死亡，诺华暂停了其实验性细胞疗法rap-cel的八项临床研究。
分析师对增长轨迹发出警示
杰富瑞（Jefferies）分析师Michael Leuchten维持了“持有”评级，目标价为110瑞士法郎。他指出，这些挑战“不仅仅局限于这一次试验失败”。他强调，诺华去年以120亿美元收购了Avidity Biosciences，而仅del-desiran一项就占该交易预期峰值收入的三分之一左右。
Leuchten警告称，如果没有额外的收购，该公司2030年后超过5%的增长雄心很可能被视为不可实现，而他形容这种可能性为“再次充满不确定性”。
他还指出，del-desiran的失望也削弱了对另一款Avidity管线候选药物del-brax的信心，该药物旨在治疗面肩肱型肌营养不良症。del-brax的III期结果预计要到2028年才能公布。
目前，诺华股票的市盈率超过2027年预期收益的16倍，而行业中位数低于13倍。Leuchten表示，这一估值溢价现在“越来越难以合理化”，并引用阿斯利康（AstraZeneca）作为可比案例，后者在经历自己的临床挫折后，市盈率重新调整至14倍。
管线亮点依然值得期待，尽管近期面临挑战
公司的研发管线并未完全瓦解。第三款Avidity候选药物del-zota（用于杜氏肌营养不良症）最近获得了FDA优先审评资格，并仍处于正轨上。
此外，诺华上周还宣布了复发型多发性硬化症实验疗法remibrutinib的后期积极结果，显示其在延迟残疾进展方面具有临床意义。
诺华坚持其2025年至2030年五年营收复合年均增长率5%-6%的预测。首席医疗官Shreeram Aradhye表示，挫折是“科学进步的固有元素”。
del-zota已获得FDA授予的孤儿药、快速通道和突破性疗法认定，以及欧盟的孤儿药品地位。
诺华宣布，鉴于I/II期调查中早期生物标志物结果的鼓舞人心，计划就del-brax与FDA进行沟通。
